2022.07.13
（前排由左至右）优锐医药CEO Mark Lotter、蔻德中心创始人 黄如方、优锐医药COO 陈晨
2022年7月11日，优锐医药创始人Mark Lotter先生一行参访蔻德罕见病中心，与中心创始人黄如方先生及核心团队成员会面交谈，商讨加强研发合作机会，借力优锐医药链接、引进海内外优质医疗资源的经验优势，与蔻德罕见病中心广泛的社会影响力，共同推动中国罕见病领域的研究发展进程。
优锐医药与蔻德团队就双方的使命和愿景，以及国内罕见病的现况进行了深入交流，在解决中国未被满足医患需求的初心，同步国际创新药械研发步伐，及对于弱势病患的关注等方面发现了许多的共同点。会议中，优锐医药首席医学官孟海津指出，从绝对发病率的角度来看，新生儿呼吸窘迫综合征（NRDS）的发病情况属于一种罕见病，并介绍目前国内指南推荐的标准治疗方案与全球创新的无创药械联合产品AeroFact™的研发计划。
AeroFact™作为一款非侵入式治疗NRDS的创新药械产品，具有彻底改变全球公认NRDS治疗指南的潜力，并已经获得FDA快速通道与孤儿药认定，以及欧盟药物管理局（EMA）的孤儿药认定。
访谈结尾，优锐医药与蔻德罕见病中心的领导团队在医患教育、临床研究、注册开发等多个领域协同发展达成一致，对后续的深入合作寄予期望。
罕见病不“罕见”
罕见病指发病率极低、很少见的疾病，约80%是由于基因缺陷所导致的遗传病，一般为慢性、严重、危及生命的疾病。全球罕见病患者约3亿人，已知的罕见病超过7000种，仅有不到10%的疾病具备有效治疗药物。
中国人口基数庞大，各类罕见病患者超过两千万人，其中50%为儿童，每年新增超过20万新生儿患者。罕见病已成为中国社会的重要公共健康问题。
2022年3月5日，第十三届全国人民代表大会第五次会议上，国务院总理李克强在政府工作报告中指出，“加强罕见病用药保障”已被写入2022年政府工作报告。
政策“创新”支持
2022年5月9日，国家药品监督管理局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》，提出对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。
针对儿童药，意见稿提出对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期，期间内不再批准相同品种上市。
优锐在行动
2021年，优锐医药引进Aerogen Pharma公司用于治疗新生儿呼吸窘迫综合征（RDS）的药械治疗产品AeroFact™，一款先进、无创、吸入性的全球首创的创新药械，已获得FDA授予的快速通道与孤儿药认定，以及欧盟药品管理局（EMA）的孤儿药认定。
中国每年新生儿中有近14万的NRDS患者，相较于现行获批的肺表面活性剂（PS）器官插管治疗方法，AeroFact™的无创方式将显著地降低插管带来的创伤风险，并且可以实现持续、高效给药，是治疗NRDS的最佳方案。
优锐医药首席执行官Mark Lotter先生表示：“NRDS作为一种新生儿科的呼吸障碍，从绝对发病数量的角度来看实属一种罕见病，在早产儿中很高发， 严重危及生命，及时无创、高效的治疗对于患儿未来一生的生活质量影响深远。
我们很高兴与合作伙伴Aerogen集团建立跨国合作模式，将全球首创的创新药械AeroFact™成功引进大中华区域，致力于提供NRDS治疗新标准，为极其弱小的婴儿患者提供非侵入性的治疗来解决关键而未满足的医疗需求。”
作为中国医药医疗行业的一员，优锐医药将秉承“以患者为中心”的价值观，发扬企业社会责任，坚持投入罕见病的创新研发，为更多的中国罕见病患者带来新的治疗曙光，助力推动实现“健康中国2030”的时代使命。
关于AeroFact™
AeroFact™是一种经鼻吸入的牛肺表面活性剂给药系统，结合了成熟的牛肺表面活性剂Alveofact® (Lyomark Pharma GmbH，德国)和采用Aerogen Pharma的新一代“PDAP™”输送技术和触屏控制界面的精确和高效的经鼻输送系统。由于肺表面活性剂具有技术难度的物理特性和治疗早产儿患者的固有困难，以气雾形式将该药物通过早产儿鼻腔向肺输送非常挑战，但是Aerogen集团通过其全球领先的具有专利保护的气雾发生器（PDAP）技术成功实现了增强型的技术突破(www.aerogen.com)。
AeroFact™将全面减少镇静剂、有创插管与机械通气的使用，彻底改变现有的表面活性剂治疗方法所带来的对于早产儿慢性肺部疾病加重等不良影响。
关于蔻德罕见病中心（CORD）
蔻德罕见病中心成立于2013年，由黄如方先生发起成立，刘志红院士（浙江医学院院长）担任首届名誉理事长，是一家专注于罕见病领域的非营利性组织。
蔻德致力于增进罕见病患者群体、罕见病组织、医学机构、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，持续孵化、赋能患者社群，加强社会公众对罕见病的认知了解，提高患者的药物可及性，推动医患交流与科研转化，开展罕见病领域的国际交流合作，促进中国罕见病事业的长足发展。
关于优锐医药
优锐医药是一家以患者为中心、注重创新的生物制药公司，拥有成熟的商业化产品及全球创新药管线，主要专注于呼吸、疼痛管理、急诊用药和妇儿领域。优锐医药致力于解决大中华和亚太地区尚未满足的关键医疗需求。
通过与全球领先的生物制药公司合作，优锐医药已经在呼吸系统与疼痛管理方面建立了顶尖的研发后期管线组合，并在急救护理与缺铁性贫血方面建立了商业化产品组合，同时保持自我持续的商业运营。
*声明：本文涉及的产品及适应症并未全部在大中华区域获批，优锐医药不推荐任何未被批准上市的药品器械使用。
