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2022.11.04


近日,优锐医药出席参会2022第十一届中国罕见病高峰论坛。优锐医药首席运营官陈晨博士受邀参与由新浪健康主办的《蕊智会》- 蔻德联合高端访谈,深度探讨中国罕见病领域的发展历程、解决路径与前景展望。

01

中国《第一批罕见病目录》出台意义


2018年5月,国家五部委联合发布了《第一批罕见病目录》,这是中国罕见病事业的里程碑事件,标志了从国家政策层面对罕见病事业的发展引导


我们也清醒地认识到,我国罕见病事业还处在发展阶段,依然有大量的罕见病患者的未满足需求,需要整个生态圈的持续努力。从科研、诊断、治疗、药物准入、医疗保障等方面,都还有很长的路要走。


国家在考量哪些疾病适合纳入到罕见病目录中,应该会从患者人数、平衡医疗保障的支出与公平性以及考虑到疾病纳入目录后是否具备全链路的诊疗保障体系等维度来做通盘的考虑。


02

罕见病还有哪些未被满足的患者需求


目前,我国的罕见病领域发展与疾病患者仍面临诊断难、治疗难、准入难等三大痛点。


在疾病诊疗的全链路中,政府机构、患者组织、医药公司以及罕见病峰会这样的媒介,每一个利益相关方都有自己独特的价值,汇集各方的力量推动罕见病事业的长足发展。


03

优锐医药携手蔻德罕见病患者联盟


蔻德CORD作为中国罕见病领域极具影响力、号召力的组织,优锐很荣幸与蔻德一起,共同推动罕见病工作的相关发展。


04

优锐医药在罕见病领域做出的努力


优锐医药是一家年轻的公司,也希望为我们国家罕见病事业的发展做出我们的微薄贡献。呼吸学科、儿童专科是我们重点关注的治疗领域,公司有很强的管线和相关经验积累,希望将高质量的创新疗法,以最快速度惠及患者。


目前,公司在罕见病领域的重点工作集中在“新生儿呼吸窘迫综合征 - RDS”上,致力于解决早产儿患者未被满足的需求。RDS的特点是“罕见病、不罕见”,全国目前每年RDS新增患病人数约10万人,但从绝对发病率来讲属于罕见病范畴,在欧洲和美国也被认定为罕见病。


相较很多罕见病”难诊难治”,RDS集中在早产儿群体,容易锁定。同时,RDS治疗手段明确,通过外源性肺表面活性物质的替代治疗,可有效地救治早产儿,提升存活率和生存质量。


05

如何破解罕见病诊疗的高价迷局


罕见病治疗的高价迷局,归根结底是数学公式中,“高昂的研发成本”和“有限的患者数量”造成的。除了医保体系的支撑、创新支付的辅助,从医药公司的角度,我们也在积极探索另外一个角度,那就是高效的创新


优锐与Aerogen Pharma合作的创新药械联合产品Aerofact,旨在通过雾化式经鼻吸入的方式,将肺表面活性物质递送到患儿体内 —— 将一个成熟的药品,通过独特的给药方式,高效精准的解决临床未满足需求。


06

跨国协作助力罕见病研究发展


在RDS领域,我们在研发项目推进上,和总部位于美国加州的Aerogen Pharma的紧密合作。通过与领先的海外合作伙伴协作研发、加速创新疗法落地,是优锐医药一直坚持的发展理念。


在呼吸领域,我们还与英国Verona Pharma公司合作,共同研发一款全新机制的治疗慢阻肺的产品Ensifentrine,产品刚刚获得积极的海外三期数据,中国的三期试验也将陆续开展。此外,我们还与因猴痘疫苗成为“网红“疫苗巨头Bavarian Nordic合作,紧锣密鼓开展一款治疗呼吸道合胞病毒RSV疫苗的临床试验,惠及中国和亚洲患者。


除了精心耕耘的呼吸管线之外,我们也深刻地意识到,为了实际惠及广大的患者,高效的商业模式与运营对于医药企业也必不可少。我们相信,通过“研发+商业化”的双轮驱动模式,优锐医药可以为解决大中华区、亚太区域未满足的医疗需求,贡献我们的一份力量。




关于优锐医药


优锐医药是一家以患者为中心、注重创新的生物制药公司,拥有成熟的商业化产品及全球创新药管线,主要专注于呼吸、疼痛管理、急诊用药和妇儿领域。优锐医药致力于解决大中华和亚太地区尚未满足的关键医疗需求。


通过与全球领先的生物制药公司合作,优锐医药已经在呼吸系统与疼痛管理方面建立了顶尖的研发后期管线组合,并在急救护理与缺铁性贫血方面建立了商业化产品组合,同时保持自我持续的商业运营。


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